A gigante farmacêutica Jazz anunciou recentemente que o seu principal tratamento com canabinoides, o Epidyolex, não passou no ensaio clínico de Fase 3 no Japão.
O Japão aprovou o Epidiolex da GW Pharmaceuticals em 2019 (que foi adquirida pela Jazz Pharmaceuticals por 7,2 mil milhões de dólares em 2021) para ensaios clínicos em doentes epilépticos com síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut e complexo de esclerose tuberosa. Os ensaios clínicos de Fase 3 para o Epidyolex no Japão começaram em Dezembro de 2022.
Os resultados “de primeira linha” deste estudo aberto e de braço único, que procurou avaliar a segurança e eficácia do Epidyolex como tratamento adjuvante para estas condições, foram publicados num comunicado de Imprensa a 22 de Agosto.
De acordo com a empresa, o ensaio não atingiu o “objectivo primário de eficácia de uma alteração percentual pré-especificada na frequência de crises associadas à indicação durante o período de tratamento (até 16 semanas) em comparação com o valor basal em doentes pediátricos japoneses ”.
Apesar disso, a Jazz disse que “foram observadas melhorias numéricas” nos parâmetros primários e secundários.
O Epidyolex, agora aprovado em 35 países, continuou a ter um dos melhores desempenhos da empresa no ano passado, mantendo-se alegadamente “no bom caminho para concretizar o seu potencial de grande sucesso”.
Ao longo de 2023, as vendas líquidas de produtos aumentaram 15%, para 845,5 milhões de dólares, incluindo um aumento anual de 16% no quarto trimestre, para 240,6 milhões de dólares.
A sua entrada no Japão terá dado à empresa uma posição quase exclusiva no mercado, que até há pouco tempo era um dos mais conservadores no que diz respeito à reforma da canábis, mesmo para fins médicos.
Agora, o futuro do Epidyolex no Japão permanece incerto, embora a empresa afirme que continuará a procurar a aprovação regulatória no país.
“Estamos confiantes no perfil clínico geral do Epidyolex, que foi estabelecido em cinco ensaios clínicos de Fase 3 em mais de 900 doentes. Acreditamos que a totalidade dos dados globais do Epidyolex, incluindo as conclusões deste ensaio, apoiam o avanço do programa no Japão”, afirmou Rob Iannone, M.D., M.S.C.E., vice-presidente executivo, responsável global de investigação e desenvolvimento da Jazz Pharmaceuticals.
“Continuamos a recolher dados de doentes japoneses e planeamos colaborar com as autoridades reguladoras do Japão em relação a uma potencial aplicação de novo medicamento (JNDA). Reconhecemos a significativa necessidade não atendida dos doentes no Japão que vivem com epilepsias raras e agradecemos aos investigadores, doentes e prestadores de cuidados que estão envolvidos neste estudo.”
Sobre o ensaio clínico de Fase 3
O ensaio clínico aberto de Fase 3, de braço único, investiga a segurança e eficácia da solução oral de canabidiol (GWP42003-P) para o tratamento de convulsões associadas a LGS, DS ou TSC em doentes pediátricos japoneses. O ensaio inclui um resultado de eficácia primária pré-especificado que mede a alteração percentual na frequência de crises associadas à indicação durante o período de tratamento (até 16 semanas) em comparação com o valor inicial em 62 doentes ≥ 1 a ≤ 18 anos de idade . O desenho do estudo inclui um período de tratamento que consiste num período inicial de titulação de 2 semanas seguido de um período de manutenção de 14 semanas; e um período de avaliação da segurança até 52 semanas de tratamento. O ensaio continua em curso para recolher dados de eficácia e segurança em doentes japoneses pediátricos e adultos.
